Los genes juegan un papel fundamental para la salud del ser humano. De hecho, determinan en gran medida diversas características físicas de nuestro cuerpo como el color de ojos o el color de cabello. Pero también contienen una serie de información que condiciona el comportamiento que asumimos ante determinadas circunstancias. Y al mismo tiempo hacen posible la trasmisión de ciertas enfermedades debido a genes defectuosos. Si has escuchado el dicho “lo llevas en los genes”, sabes de lo que te hablo. Sin embargo, gracias a los avances de la medicina y de la terapia genética, esto está cada vez más cerca de cambiar.
Durante años los científicos han buscado la manera de modificar los genes anómalos que heredamos de nuestros padres. Sobre todo, para evitar la aparición de patologías que merman notablemente la calidad de vida del hombre. Así como con la intención de hallar la cura múltiples afecciones y trastornos que tienen su origen en el plano genético, como es la hemofilia. Y que solo hasta ahora y tras múltiples ensayos están empezando a dar frutos para contratacar enfermedades como el cáncer.
Si te interesan estas investigaciones y quieres saber de qué va exactamente la terapia genética. Quédate con nosotros y descubre cómo funciona y en qué casos es recomendable.
¿Qué es la terapia genética?
Todos los seres vivos estamos compuestos por células y en esas células existen millones de genes. En cada célula se estima que existen entre 25.000 y 30.000 genes aproximadamente. Y estas unidades básicas de información que representan un pequeño segmento del ADN. Son responsables de la producción de enzimas específicas que conforman los huesos, los músculos y la sangre. Aparte de apoyar otras funciones del organismo que tienen que ver con la digestión y la producción de energía.
El punto es que, en medio de esa enorme cantidad de genes, algunos salen parcial o totalmente defectuosos. Bien sea de nacimiento o a consecuencia de una mutación suscitada a lo largo de la adultez. Alterando la síntesis de proteínas y generando problemas de salud. No obstante, a través de la terapia genética también conocida como terapia génica o genoterapia. Los médicos descubrieron que, dependiendo del caso, existe una posibilidad de corregir los problemas genéticos subyacentes, sin necesidad de utilizar medicamentos o cirugías.
Básicamente introduciendo genes que ayuden a luchar contra la afección o agregando copias nuevas del gen que está dañado para reemplazarlo. De esta manera se reestablecerá el equilibrio en el organismo del sujeto que contará con una versión sana de dicha unidad. Que ocasionaba problemas por estar ausente o defectuosa. Razón por la cual constituye una excelente alternativa para tratar enfermedades como la hemofilia o la leucemia.
¿Cómo funciona esta técnica?
La terapia genética está diseñada para curar, prevenir o tratar afecciones médicas. Pero en esencia consiste en una forma experimental de tratamiento que se vale de la transferencia de genes a las células del organismo. Con el objetivo de dejar sin efecto la acción de ciertas patologías hereditarias. Es decir, que lo que se persigue con abordaje es modificar la información genética de la persona para que la célula vuelva a la normalidad.
Y esto se logra mediante un medio que los científicos han llamado vectores virales. Virus que apelan a sus capacidades biológicas para actuar sobre la célula y depositar el nuevo material genético. Básicamente porque los virus también pueden utilizarse de manera terapéutica para transmitir genes sanos y eliminar las complicaciones ocasionadas por enfermedades infecciosas. Estimuladas por genes dañados.
En tal sentido, la terapia genética puede utilizarse tanto para modificar el exterior y como el interior de las células. Y en el caso de perseguir cambios a lo interno. El médico se encargará de inyectar un vector que porte el gen en la zona del cuerpo que tenga las células defectuosas. En aras de que ejerza todo el efecto que hemos descrito hasta ahora.
¿Hasta qué punto inciden los vectores virales y cómo se preparan?
Los vectores virales que se utilizan en este procedimiento también tienen impacto externo y en esos casos. Cuando lo que se persigue es modificar las células de afuera. Lo que procede es tomar una muestra de sangre, de médula ósea o de cualquier otro tipo de tejido del paciente. Para luego separar los distintos tipos de células en el laboratorio.
Posteriormente se introduce o combina el vector que contiene el gen deseado a dichas células y se deja por un tiempo prudencial en el laboratorio para que se multipliquen. Luego le son inyectadas nuevamente al paciente con el fin de que continúen multiplicándose en su interior. Hasta que ejerzan la tarea que les fue encomendada.
De este modo, la terapia genética se perfila como una solución viable que se sigue estudiando. Pero que, desde ya se muestra como un alentador avance. Como una opción y un rayo de luz para la vida de todas aquellas personas que deben lidiar con enfermedades tan difíciles como el cáncer o la fibrosis quística.
¿Cuándo está indicada la terapia genética?
De momento, esta terapia está especialmente diseñada para tratar enfermedades genéticas hereditarias. Tales como el cáncer de piel, el cáncer de mama, la leucemia, la artritis, el síndrome de muerte súbita, la cardiomiopatía hipertrófica y muchos otros tipos de cáncer. Sin embargo, se espera que en poco tiempo este disponible para abordar casi cualquier enfermedad, corrigiendo los defectos genéticos que producen patologías.
No obstante, en la actualidad, su uso más común es como tratamiento experimental en personas con tumores que no responden a los métodos convencionales. Así como en pacientes con VIH y en todas aquellas personas que padezcan de enfermedades coronarias y arteriales. Y que estén dispuestas a apostar por nuevos procedimientos médicos.
Aunque con los años y las mejoras en términos de eficacia y seguridad. Muy probablemente se extienda su prescripción para palear muchas otras afecciones que no pongan en riesgo la vida del paciente. Pese a que por ahora solo funja como un mecanismo prometedor para inmunodeficiencias y algunos trastornos adquiridos.
¿Qué productos están autorizados para estos fines?
Cualquier compañía que pretenda lanzar un producto catalogado como terapia genética debe ser autorizado y previamente estudiado por instancias sanitarias superiores. Tales como la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA, por sus siglas en inglés). O la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) que sería su equivalente en Europa.
Debido a que ambas agencias cuentan con las herramientas y el equipo necesario para garantizar las seguridad y eficacia de un tratamiento de este tipo. En el que los beneficios deben estar por encima de los riesgos asociados y de los posibles efectos secundarios para ser progresivamente comercializado. Y en ese orden, precisamente la FDA ha aprobado el uso de al menos tres tipos de fórmulas de esta naturaleza.
Dos de ellas indicadas para el cáncer mortal y la Luxturna. Una de las más recientes concebida para tratar casos raros de pérdida de visión hereditaria. Aunque anualmente dicha agencia gubernamental evalúa cientos de propuestas de distintas empresas farmacéuticas para comprobar o descartar su eficacia en la cura de diversas enfermedades.
Perspectivas a largo plazo
Lo cierto es que, se espera que, en un futuro no muy lejano. La terapia genética ayude a prevenir y a tratar trastornos como la fibrosis química, enfermedades pulmonares obstructivas y cirrosis hepática. Al igual que enfermedades sanguíneas que inciden negativamente en los niveles de hemoglobina provocando anemia.
Así que de momento las terapias para la ceguera, para el cáncer de sangre y para los linfomas. Son los mecanismos ampliamente autorizados. De resto, continúan las investigaciones e instancias como el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra. Suma esfuerzos con las autoridades gubernamentales para hallar nuevas estrategias terapéuticas para contrarrestar patologías que carecen de cura y de tratamiento hasta la fecha.
Riesgos o efectos secundarios asociados a la terapia genética
Como cualquier otro medicamento o procedimiento médico y pese a los prometedores beneficios de esta técnica. La terapia genética no está exenta de riesgos, pero sigue aportando luz a un camino en el que queda mucho por hacer. En ese orden, los potenciales efectos secundarios que podrían manifestarse en estos casos incluyen desde reacciones alérgicas. O daños en los órganos durante la administración de inyecciones. Hasta ciertos tipos ciertos tipos de cáncer.
De ahí la condición de que, por ahora, solo se aplique en personas que sufren de estas enfermedades a priori. A parte de ser casos que no responden al resto de fármacos preestablecidos. Debido a que tendrían mucho más que ganar al asumir los riesgos o efectos colaterales. Sin embargo, es preciso acotar que las reacciones adversas y las complicaciones asociadas son muy escasas e infrecuentes. Pues con los avances de la ciencia cada son más y eficaces las transferencias de genes.
Y estas mejoras son ratificadas por instancias como la FDA, que realiza minuciosos ensayos clínicos y de laboratorio. Antes de darle el visto bueno a cualquier terapia de esta índole y se mantienen en constante perfeccionamiento de las técnicas. Buscando siempre que la seguridad de los tratamientos sea impecable.
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